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Dos importantes avances contra la Esclerosis Lateral Amiotrófica y su tratamiento

18/08/2017 1:40 pm

La enfermedad que cobró relevancia por la campaña mundial del desafío del balde de agua helada es noticia por la identificación del mecanismo que mata a las neuronas y el potencial de dos enzimas para tratar sus efectos

Entre 600 y 800 personas en la Argentina sufren Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA), una enfermedad poco frecuente que produce una degeneración selectiva de las neuronas vinculadas a los movimientos voluntarios.

Pero ahora, dos recientes hallazgos contribuirían a mejorar notablemente las condiciones de vida de quien padece esta terrible enfermedad y quizás hasta evitar el avance de la misma.

El primero de ellos fue realizado por un equipo de científicos del St. Jude Children’s Research Hospital y la Clínica Mayo, liderados por el doctor J. Paul Taylor. En el estudio, publicado en Neuron, los expertos señalan que han identificado el mecanismo biológico que, en la ELA, mata las neuronas. El mecanismo también estaría relacionado con la demencia frontotemporal (DFT, un trastorno genético).

Los autores del estudio afirman que se trata de un avance muy prometedor para los primeros tratamientos efectivos contra ambas dolencias. Lo que diferencia este avance de los actuales fármacos es que mientras estos últimos se centran en las neuronas dañadas, el equipo de Taylor sugiere que gracias a su descubrimiento sería posible crear tratamientos para prevenir el daño neuronal propio de la ELA.

Si bien no hay cifras oficiales, se calcula que en Argentina hay entre 600 y 800 enfermos y se atienden 13 hombres por cada 10 mujeres. Además, entre el 30% y 50% de los pacientes muere a raíz de fallas respiratorias, lo que ocurre entre los 3 y 5 años posteriores al diagnóstico, y sólo el 10% logra sobrevivir 10 años o más con la enfermedad que se conoció mundialmente hace tres años cuando figuras públicas se desafiaban a tirarse un balde helado de agua.

El desafío del balde de agua helada despertó la concientización de la ELA

El desafío del balde de agua helada despertó la concientización de la ELA

Fue en 2014, cuando la dolencia adquirió relevancia a nivel mundial por una conocida campaña en redes sociales conocida como “Ice Bucket Challenge”, donde los participantes se filmaban tirándose un balde de agua helada para concientizar sobre la enfermedad y generar donaciones para la Asociación de Esclerosis Lateral Amiotrófica.

Segundo hallazgo

En el segundo hallazgo, realizado por expertos de las universidades de Cornell, Hamburgo, San Francisco y el Instituto Nacional de Salud (NIH), dirigidos por Claire Le Pichon, los científicos han identificado una proteína específica que estaría vinculada a la ELA, pero también al Alzheimer (AD por sus siglas en inglés) y a otras enfermedades neurodegenerativas.

La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad crónica y auto inmune (OMS)

La Esclerosis Lateral Amiotrófica es una enfermedad crónica y auto inmune (OMS)

La vía de señalización de DLK / JNK ( que implica las enzimas DLK y la JNK o cinasas terminales c-jun-N), es conocida por su relación al estrés neuronal, que puede desencadenar o bien la muerte de neuronas o la regeneración de las mismas, dependiendo del contexto. En estudios anteriores se ha demostrado que mediante la inhibición de la vía DLK, la degeneración neuronal puede ser revertida o ralentizada, pero los intentos de inhibir la vía JNK directamente se han encontrado con muchas dificultades. Al menos hasta ahora. El equipo de Le Pichon no solo confirmó que la actividad de JNK está elevada en los modelos de ratones con AD y ELA, sino que también ilustra el papel de DLK en la neurodegeneración.

Los investigadores intentaron usar métodos genéticos y farmacéuticos para inhibir la actividad de DLK y consiguieron que los roedores con ELA vivieran más tiempo y con una mejor función cognitiva, mientras que aquellos con AD habían incrementado sus funciones neuronales y disminuido la degeneración de las células nerviosas.

Entre un 90% y 95% de los casos el ELA ocurre aleatoriamente sin que exista ningún factor de riesgo asociado o una historia familiar de la enfermedad, y el restante entre 5% y 10% se explica por factores hereditarios, generalmente por un patrón que requiere que solamente uno de los padres lleve el gen responsable por la enfermedad, según los especialistas.

Si bien los estudios no se hicieron en humanos, prometen un futuro más claro sobre esta enfermedad y su control.